Elfabrio® (pegunigalsidase alfa)

Formålet med PEGylering i Elfabrio®

Pegunigalsidase alfa, en PEGylert, kovalent tverrbundet form av α-galaktosidase A utviklet som enzymerstatningsterapi (ERT) for Fabrys sykdom (FD), konstruert for å øke plasmahalveringstid og stabilitet sammenlignet med ikke-pegylert enzym. Elfabrio er den første pegylerte enzymerstatningsterapien for Fabrys sykdom.¹

Indikasjon og dosering Elfabrio^®2

Elfabrio er indisert for langsiktig enzymerstatningsbehandling hos voksne med bekreftet diagnose av Fabrys sykdom (mangel på alfa-galaktosidase).²

Klikk her for å lese mer om Fabrys sykdom

Dosering²

Anbefalt dose: 1 mg/kg kroppsvekt gitt 1 gang hver 2. uke. Alternativt kan 2 mg/kg kroppsvekt gis 1 gang hver 4. uke når pasienten er stabil på en enzymerstatningsbehandling. Behandling må håndteres av lege med erfaring med behandling av pasienter med Fabrys sykdom.

Administrering: Kun til i.v. infusjon etter fortynning. Hjemmeinfusjon kan vurderes hvis pasienten tåler infusjonene godt og ikke har hatt moderate/kraftige infusjonsrelaterte reaksjoner (IRR) på flere måneder. Helsepersonell skal være tilgjengelig til enhver tid under hjemmeinfusjonen og i en spesifisert tid etterpå.

Utvalgt sikkerhetsinformasjon²

• Passende medisinske støttetiltak må være lett tilgjengelig ved administrering til pasienter som ikke har fått behandling før, eller som har opplevd kraftige overfølsomhetsreaksjoner overfor legemidlet eller andre enzymerstatningsbehandlinger. Premedisinering med antihistaminer og/eller kortikosteroider kan være tilrådelig ved tidligere overfølsomhetsreaksjoner.
• Hos pasienter som byttet til pegunigalsidase alfa 2 mg/kg kroppsvekt én gang hver 4. uke, skal det utføres regelmessig overvåkning, som i det minste skal omfatte evaluering av parametere knyttet til lyso-Gb3, nyrer (eGFR, proteinuri), hjerte (LVMi, NT-proBNP, troponin eller EKG) samt biokjemiske parametere.
• Infusjonsrelaterte reaksjoner kan oppstå etter oppstart av infusjon og i <2 timer etter avslutning, og pasienten skal derfor observeres mtp. dette i 2 timer etter infusjon. Håndtering baseres på alvorlighetsgrad, og omfatter reduksjon av infusjonshastigheten og behandling med antihistaminer, antipyretika og/eller kortikosteroider for milde/moderate reaksjoner. Ved IRR, inkl. overfølsomhetsreaksjoner eller anafylaktiske reaksjoner, må infusjonen stoppes umiddelbart og hensiktsmessig medisinsk behandling igangsettes.
• Behandlingsindusert antistoffdannelse mot legemidlet (ADA) er sett. Gir høyere risiko for IRR.
• Pasienter som utvikler IRR eller immunreaksjoner under behandling, som er ADA-positive overfor andre enzymerstatningsbehandlinger, som har opplevd overfølsomhetsreaksjoner overfor pegunigalsidase alfa, og som bytter over til pegunigalsidase alfa, må overvåkes.
• Regelmessig evaluering av endringer i den estimerte glomerulære filtrasjonsraten (eGFR) under behandling med pegunigalsidase alfa anbefales hos pasienter med nedsatt nyrefunksjon.
• Graviditet og amming: Bruk under graviditet frarådes med mindre det er strengt nødvendig. En risiko for nyfødte/spedbarn som ammes kan ikke utelukkes. Det må tas en beslutning om amming skal opphøre eller behandling avstås fra, basert på nytte-/risikovurdering.

Øvrig produktinformasjon

▼ Elfabrio (pegunigalsidase alfa)

2 mg/ml konsentrat til infusjonsvæske, oppløsning

Pakninger og priser: 1 x 2,5 ml hetteglass: kr 5700,20. 1 x 10 ml hetteglass: kr 22 691,90. 5 x 10 ml hetteglass: kr 113 314,70. Egen prisavtale inngått med Sykehusinnkjøp HF for periodene 01.11.2023-30.04.2026 og 01.05.2026-30.04.2028 (hhv. 2399b Fabry sykdom og 2699b Sjeldne Fabry). Reseptgruppe: C. Finansiering: H-resept.

Besluttet innført av Beslutningsforum fra 01.12.2023, til langsiktig enzymerstatningsbehandling hos voksne pasienter med en bekreftet diagnose av Fabrys sykdom (mangel på alfa-galaktosidase) (ID2022_124), https://www.nyemetoder.no/metoder/pegunigalsidase-alfa-elfabrio/.

For utfyllende informasjon, se Elfabrio SPC godkjent 03/2026. Opplæringsmateriell knyttet til risikomineringstiltak er tilgjengelig på www.felleskatalogen.no

Klikk på produktnavnet for Felleskatalogtekst for Elfabrio®

Referanser:

1. Schiffmann R, Goker-Alpan O, Holida M, et al. Pegunigalsidase alfa, a novel PEGylated enzyme replacement therapy for Fabrydisease, provides sustained plasma concentrations and favorable pharmacodynamics: a 1-year phase 1/2 clinical trial. J Inherit Metab Dis. 2019;42(3):534-544. doi:10.1002/jimd.12080.
2. Elfabrio® SPC